O możliwościach skuteczniejszego leczenia, jakie dają medycyna personalizowana oraz leki biologiczne biopodobne rozmawiamy z Jackiem Gralińskim – Dyrektorem ds. Korporacyjnych Amgen, lekarzem, absolwentem Uniwersytetu Medycznego w Gdańsku, jednym z inicjatorów Koalicji Medycyny Personalizowanej w Polsce.
W 2017 roku podczas cyklu konferencji „Bezpieczny Szpital Przyszłości” jeden z paneli dyskusyjnych poświęcony był medycynie personalizowanej. Dla wielu obecnych ta tematyka była znana jedynie na dużym poziomie ogólności. Czy w mijającym roku widać było zwiększone zainteresowanie tą dziedziną?
Tak, medycyna personalizowana coraz częściej pojawia się w arsenale możliwości terapeutycznych. Coraz częściej można bowiem dopasować terapię do profilu danej choroby, uwzględniając także jej genetykę. To wprost „terapia szyta na miarę”.
Coraz więcej terapii celowanych jest dostępnych i refundowanych. Ze względu na to, że warunkiem możliwości jej zastosowania jest prawidłowa diagnostyka, często staje się ona czynnikiem krytycznym dla jej dostępności. Bardzo dobrym przykładem jest diagnostyka patomorfologiczna oraz molekularna. W przypadku diagnostyki o której mówię, oceniany jest materiał biologiczny, czyli fragment tkanki, który następnie jest opracowywany i analizowany w zakładzie patomorfologii i rożnych pracowniach. Ten materiał pozwala na określenie profilu genetycznego choroby dzięki diagnostyce molekularnej. Odpowiadamy więc na pytanie: czy dany lek będzie działał u danego pacjenta w danej chorobie, czyli czy ma konkretny punkt uchwytu? W innym przypadku bowiem, nawet najdroższy medykament będzie nieskuteczny a jego stosowanie wiązać się będzie z marnotrawstwem. Proces leczenia celowanego jest więc tak skuteczny, jak jego najsłabsze ogniwo: począwszy od etapu pobierania materiału biologicznego, sposobu jego utrwalania, przechowywania, technologii użytych do obróbki i analizy po wiedzę oraz kompetencje osób je oceniających. Mówimy zatem o jakości całego procesu. Epoka „szkiełka i oka” jest już za nami. Dzisiaj do podejmowania decyzji terapeutycznych mamy dostępne złożone procesy diagnostyczne.
Jaki zatem wpływ na jakość diagnostyki mogą mieć szpitale leczące pacjentów? Wiele placówek nie ma własnych laboratoriów.
Jakość to klucz do sukcesu terapeutycznego. To, że w danym szpitalu nie ma wyspecjalizowanego laboratorium nie musi być przeszkodą. Przy określeniu wysokich kryteriów jakościowych szpital może takie usługi zakontraktować. Nie powinien się więc kierować tylko ceną ale także jakością. Towarzystwa naukowe ale i płatnik – czyli Narodowy Fundusz Zdrowia, służą podpowiedzią w tej sprawie.
Nie stać nas na słabą jakość. Konsekwencją może być błędna diagnostyka lub jej tzw. nie-konluzywność, czyli niemożność podjęcia dobrej decyzji terapeutycznej.
Na szczęście w Polsce są wyspecjalizowane placówki gwarantujące wysoką jakość. Wybierając usługodawcę warto się zatem upewnić, jaki jest poziom świadczonych usług i nie kierować się jedynie ceną. I jeszcze raz: bez dobrej jakości diagnostyki leczenie może być nieskuteczne, a nawet szkodliwe dla pacjenta.
Terapie celowane są wielkim osiągnięciem medycyny. Ich stosowanie daje dobry efekt tylko wtedy, gdy terapia jest „uszyta na miarę” dla konkretnego pacjenta. Widać więc, dlaczego diagnostyka patomorfologiczna i molekularna jest tak kluczowa dla wyboru odpowiedniej terapii.
Warto przy tym podkreślić, że diagnostyka o której tu mówię, jest refundowana przez Narodowy Fundusz Zdrowia, a ich cena jest wystarczająca. To efekt prac m.in. Polskiej Koalicji Medycyny Personalizowanej - Stowarzyszenia, która podjęła wiele działań na rzecz edukowania środowiska na temat znaczenia jakości w tym obszarze. Nie do przecenienia jest także wielośrodowiskowe wsparcie dla tych działań i zrozumienie ze strony NFZ-u.
Innymi z elementów pozwalających na osiąganie wysokiej skuteczności leczenia oraz uzyskiwanie istotnych oszczędności nie tylko w szpitalu, ale w skali całego systemu, są leki biologiczne biopodobne.
W ostatnich latach pojawiła się fenomenalna szansa dla pacjentów i świadczeniodawców na leczenie równie skutecznymi i bezpiecznymi co leki referencyjne - lekami biologicznymi biopodobnymi. Zapewniają one taki sam efekt terapeutyczny i profil bezpieczeństwa jak leki referencyjne. Przy czym cena leku biologicznego biopodobnego jest znacząco niższa od ceny leku referencyjnego. To zwiększa dostępność nowoczesnych terapii dla pacjenta, ale także daje znaczące oszczędności w systemie ochrony zdrowia.
Czy leki biologiczne biopodobne są bezpieczne?
Tak, bowiem podlegają one surowym kryteriom oceny skuteczności i bezpieczeństwa. Na straży procesu stoi Europejska Agencja Leków (EMA), która w imieniu Komisji Europejskiej wydaje decyzję o dopuszczeniu leku do stosowaniu u ludzi.
W niektórych krajach stosuje się leki biologiczne biopodobne „z automatu”, zastępując nimi leki biologiczne referencyjne. Czy to Pana zdaniem dobra droga?
Taka decyzja powinna być uzasadniona klinicznie (na przykład lek „nie działa” lub powoduje działania uboczne), w porozumieniu pomiędzy lekarzem prowadzącym leczenie a pacjentem. Uważam, że zarówno lekarz jak i pacjent powinni mieć możliwość decyzji w tym zakresie.
Trzeba jednak jeszcze raz podkreślić, że te leki są tak samo bezpieczne i skuteczne.
Czy nasze władze zachęcają do sięgania po produkty biologiczne biopodobne?
Tak, Ministerstwo Zdrowia i Narodowy Fundusz Zdrowia dawało temu wyraz wielokrotnie. Wyzwaniem jest oczywiście automatyzm zamiany, który szczególnie może mieć miejsce w przypadku, gdy szpitale dokonują zakupu w drodze przetargu dla całej populacji swoich podopiecznych. Stosowanie leków biologicznych biopodobnych ma swoją świetlaną przyszłość w systemie ochrony zdrowia. Wiąże się to z ich bezpieczeństwem oraz skutecznością, połączone ze znacznie większą dostępnością dzięki niższym cenom.
Czym są leki biologiczne?
Leki biologiczne są to białka, pozyskiwane drogą bioinżynierii z mikroorganizmów. Po starannych i precyzyjnych procesach obróbki a także ocenie skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa, znajdują zastosowanie w zapobieganiu i leczeniu chorób u ludzi. Przykładami współczesnych leków biologicznych są cytokiny, hormony, czynniki krzepnięcia, przeciwciała monoklonalne, szczepionki czy produkty do terapii tkankowych i komórkowych.